日本京都大學ｉＰＳ細胞研究所利用患者自身的誘導多能干細胞（ｉＰＳ細胞）進行藥物研究日前取得突破，發(fā)現(xiàn)了治療一種罕見疾病的候選藥物，并將于下月開展全球首個基于ｉＰＳ細胞研究的藥物臨床試驗。

京都大學１日宣布，該校ｉＰＳ細胞研究所教授戶口田淳也等利用進行性肌肉骨化癥患者的ｉＰＳ細胞進行了大范圍藥物測試，最終發(fā)現(xiàn)既有藥物“雷帕霉素”對這種罕見疾病有效。

進行性肌肉骨化癥是一種非常罕見的遺傳疾病，病情為骨骼先天異常及進行性的肌肉骨化，日本僅有約８０名患者。目前這種罕見疾病尚無有效治療藥物，制藥公司也難以大規(guī)模投入研發(fā)。

通常的藥物研發(fā)是利用實驗鼠等再現(xiàn)人類疾病，并試驗各種化合物的療效，再應用于臨床研究，時間長、耗資大。利用來自患者本人的ｉＰＳ細胞可在實驗條件下再現(xiàn)病情并測試各種藥物的療效，可大大節(jié)約新藥研究時間和經費，因此除了再生醫(yī)療領域外，基于ｉＰＳ細胞的藥物研究也被寄予厚望。

因研發(fā)ｉＰＳ細胞技術而獲得２０１２年諾貝爾生理學或醫(yī)學獎的京都大學ｉＰＳ細胞研究所所長山中伸彌表示，在ｉＰＳ細胞出現(xiàn)１０年后的今天，能夠有這樣的進展感到高興。他希望以此為契機，加快應用ｉＰＳ細胞的各種藥物研發(fā)。

ｉＰＳ細胞是利用皮膚細胞等體細胞，經誘導因子處理后轉化而成的細胞，其功能和胚胎干細胞類似，能分化成各種組織和器官。